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中国罕见病患者超过千万多数因药价昂贵等死

发布时间:2020-02-27 19:05:04 阅读: 来源:玄关厂家

“孤儿药”研发事关我国上千万人的生命。 (图:Gettyimages)罕见病“马凡综合征”的患者四肢可能会出现异常。(资料图片)策划:赵洁撰文:许俏文 实习生 陈晨“孤儿药”奇贵患者无路可走2005年3月9日,可爱的小睿顺利降落人间。然而,小睿妈妈做梦也不会想到,她和儿子从此将迈上一条血泪与艰辛铺就的道路。小睿出生刚刚半个月,医院打来电话,说新生儿筛查中,小睿的血样检验查出苯丙氨酸指标偏高,要求复查。再次送交血样后,一直等到4月14日下午,小睿父亲从医院带回来一个令人心碎的消息:血样检验出苯丙氨酸含量一再升高,疑是“苯丙酮尿症”(英文简称PKU)。患儿由父母携带的隐性基因致病,肝脏内缺少苯丙氨酸羟化酶,无法使体内的苯丙氨酸正常代谢,苯即转化为有毒物质,引起脑损伤,造成患儿智力低下或痴呆。此病治疗过程漫长,需要终身;治疗方法复杂,只能吃专用的特制食品,而正常人的食物对孩子而言是毒药、是砒霜,能吃的只有蔬菜和水果;治疗费用相当昂贵,每年至少需要1.5万元。小睿到医院进行了第三次采血化验, 确诊为PKU,小睿父母必须立刻去医院拿治疗奶粉,当天就要进行全方位的治疗。如今,五年过去了,在药物的控制下,小睿能像正常的孩子一样生活、学习,但是五年多的治疗早已让小睿一家身无分文,未来的路怎么走?小睿的父母非常迷茫。目前,我国罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口,国家对罕见病的治疗费用尚无保障政策,一般患者家庭无力承担治疗费用。因此,多数罕见病患者无药可医或望药兴叹。根据美国制药工业协会的统计数据,开发和上市一种新药,在欧洲的成功率为1/4317,美国仅为1/6155,同时新药获准上市并不意味着商业上的成功。因此,很少企业愿意在“孤儿药”研发上投入精力。但一旦成功,它以其昂贵而著称,在《福布斯》价格最昂贵药物榜单上,就有9种关于罕见病的药品在列。治疗罕见病“阵发性夜间血尿症”的药物soliris是世界上价格最为昂贵的单一药物之一,每年的治疗费用高达40.95万美元。 第1页 第2页 下一页 末页

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